В Британии объявили о прорыве в лечении гемофилии А

Врачи Великобритании объявили об успешных результатах курса генной терапии, который прошли 13 пациентов с гемофилией А, наиболее распространенной формы гемофилии.

Как сообщает BBC, по окончанию курса генной терапии у 11 из 13 пациентов, участвовавших в исследовании, зарегистрирован нормальный уровень фактора свертываемости VIII.

Терапия проводилась в течение года с помощью генетически модифицированной молекулы ДНК (вирусного вектора). Вирусный вектор используется как транспортировщик для доставки генетических инструкций в печень, которая начинает производить фактор VIII. Теперь предстоят более масштабные клинические исследования с целью выяснить, насколько долгим является эффект терапии. Также предстоит выяснить, почему она не действует на всех больных.