В Китае опробуют метод генной инженерии CRISPR/Cas9 на раковых больных
Connect with us

В мире

В Китае опробуют метод генной инженерии CRISPR/Cas9 на раковых больных

Китайские ученые объявили о начале терапии онкологических больных при помощи генетического вмешательства. В мире подобных экспериментов раньше не проводилось: исследователи надеются вырезать дефектный участок ДНК из клеток пациентов, больных раком легких, которым не помогли стандартные методы лечения.

Для этой операции будет применен метод CRISPR/Cas9. До сих пор китайские ученые безуспешно проводили испытания на человеческих эмбрионах. Испытания на живых людях, впервые в мире, начнутся через месяц в больнице университета провинции Сычуань. Количество пациентов, к которым будет применена новая технология, остается в секрете.

Терапия будет заключаться в генетическом воздействии на Т-лимфоциты крови больных и удалении гена, производящего белок PD-1, который не позволяет Т-клеткам уничтожать раковые образования. Т-лимфоциты будут извлекаться, модифицироваться, измененные клетки, обладающие иммунным ответом на онкогены, будут размножены и снова введены в организм человека. Причем, в данном случае речь идет только о вырезании ненужного гена без добавления новой генетической информации.

Как утверждают ученые, генетические изменения будут проводиться только на соматических клетках. Половые клетки генетическим изменениям по методу CRISPR/Cas9 подвергаться не будут. Таким образом будет снята этическая проблема, связанная с возможностью рождения детей с заранее запрограммированными генетическими свойствами.

Это утверждение вызывает сомнения, так как технология CRISPR/Cas9 позволит вносить изменения в геном сперматозоида или яйцеклетки и таким образом передавать запрограммированный вариант гена потомству. Предполагается, что в будущем с помощью CRISPR/Cas9 можно будет лечить простые моногенные наследственные заболевании, такие, как муковисцидоз или гемофилия.

Недавно в Национальном институте здоровья США были утверждены аналогичные эксперименты, однако в данном случае подразумевается замена удаленного участка новым геном для выработки белка, уничтожающего три вида рака: меланомы, саркомы и миеломы.

Напомним, технология CRISPR/Cas9 заключается в том, что фермент, разрезающий ДНК, делает два разреза в нужном месте цепочки генома, который находит с помощью заранее подобранной направляющей РНК, чья последовательность совпадает с нужной последовательностью в ДНК. Затем специальные белки находят концы оборванной ДНК и вставляют в это место последовательность нуклеотидов, заранее подобранную учеными. В случае с китайскими экспериментами, вторая часть технологии применяться не будет.

Эффективность редактирования генома с помощью CRISPR/Cas9 до сих пор не настолько точна, как утверждают китайские медики. Вместе с необходимыми разрывами ДНК CRISPR/Cas9 совершает лишние разрезы, которые провоцируют неуправляемые мутации. Кроме того, эффективность внедрения необходимого участка ДНК в процессе замены исходной цепочки на нужную, далека от необходимых параметров. Определить реальною эффективность метода можно будет только после того, как методика начнет применяться в клинических условиях.

На эмбрионах эксперименты с этой методикой показали низкий результат: из 86 оплодотворенных яйцеклеток, выжила 71 яйцеклетка 54 из них были отобраны на анализ. В геном 28 клеток фермент Cas9 внес нужные разрывы и только в четырех случаях репарация прошла по плану – с заменой последовательности генома на необходимый фрагмент, но при этом в геноме клеток были обнаружены множественные разрывы в произвольных местах. Впрочем, в декабре прошлого года удалась создать искусственную версию фермента Cas9, которая работает гораздо точнее природной и почти не вносит лишних разрезов в цепочку ДНК.

Click to comment

You must be logged in to post a comment Login

Leave a Reply

еще in В мире