FDA сделала черновик руководства по созданию лекарств от детских болезней

Американский регулятор опубликовал проект руководства по разработке лекарств для лечения ряда редких детских заболеваний. Документ призван упростить процесс создания препаратов за счет сокращения числа обязательных испытаний и уменьшения количества пациентов в исследованиях.

Речь идет, в частности, о болезни Гоше. FDA в проекте руководства говорит о том, что можно снизить число пациентов в контрольных группах, которым дают плацебо, за счет того, что компании-производители смогут испытывать в одном клиническом исследовании сразу несколько лекарств.

Проект руководства создан при участии специалистов Европейского медицинского агентства, и болезнь Гоше использована как модель болезни, лечение которой может быть использовано как пример для лечения других редких детских заболеваний.

Болезнь Гоше (глюкозилцерамидный липидоз) развивается в результате недостаточности фермента глюкоцереброзидазы, которая приводит к накоплению глюкоцереброзида во многих тканях, включая селезёнку, печень, почки, лёгкие, мозг и костный мозг.

Документ  выложен на официальном сайте регулятора и будет доступен для обсуждения в течение двух месяцев, после чего FDA выпустит руководство в окончательной редакции, сообщает Reuters.