Резидент «Сколково» получил первый транш на разработку технологии редактирования гена для лечения ВИЧ

Резидент «Сколково», компания Advanced Gene and Cell Technologies (AGCT) получила первый транш финансирования проекта разработки технологии геномного редактирования для лечения наиболее тяжелых и социально значимых заболеваний. Средства перечислены венчурным фондом RBV Capital, созданным с участием капитала РВК и группы компаний «Р-Фарм».

AGCT ставит целью своего проекта – излечение пациентов с лимфомами и ВИЧ-инфекцией, которым показана трансплантация костного мозга. Сообщается, что технология основана на изменении гена корецептора CCR5 (ответственного за проникновение вируса в клетку) в собственных клетках костного мозга пациента. После изъятия из костного мозга и удаления корецептора CCR5 клетки трансплантируют обратно пациенту, где они дифференцируются в клетки иммунной системы и становятся невосприимчивыми к самым распространенным подтипам ВИЧ. Компания планирует подготовить пакет доклинических данных для проведения пилотного клинического исследования фазы 1-2, говорится в сообщении RBV Capital. Успех технологии позволит избавить от пожизненной АРВ-терапии ВИЧ-пациентов с опухолями, а также без опухоли, но резистентных к проводимой терапии.

«Проект компании уникален, так как сводит воедино инновационную технологию редактирования генома и экспертизу в трансплантации костного мозга для терапии гемобластозов», – отмечает исполнительный директор биомедицинского кластера «Сколково» Кирилл Каем.

Исследования и разработки ведутся в сотрудничестве с Санкт-Петербургским ГМУ им. И.П. Павлова.