Roche: экспериментальный препарат сократил число кровотечений у детей с гемофилией А

Компания Roche сообщила о новых позитивных предварительных данных клинических исследований III фазы препарата для лечения гемофилии A.

В течение 12 недель экспериментальную терапию получили 19 детей в возрасте до 12 лет. Врачи констатировали у них значительное сокращение числа эпизодов кровотечения, сообщает портал Gen. Эти результаты показывают, что профилактическое использование биспецифических моноклональных антител (mAb) уменьшило количество эпизодов кровотечения у детей до 12 лет.

В компании отметили, что полученные результаты соответствую данным первого этапа клинических испытаний III фазы, когда оценивалась эффективность лечения подростков старше 12 лет и взрослых пациентов. Сейчас продолжаются два других исследования применения терапии фазы III, в рамках которых оценивается профилактика применения экспериментального препарата – 1 раз в 1-2 недели у пациентов в возрасте 12 лет и старше, а также каждой 4-й недели у пациентов в возрасте 12 лет и старше.

Портал отмечает, что в ноябре 2016 года сообщалось о появлении у нескольких участников клинических испытаний серьезных побочных эффектов, связанных с тромбозом, что вызывает опасения относительно перспектив терапии.