FDA присвоило препарату Джакафи статус прорывного для лечения реакции «трансплантат против хозяина»

FDA присвоило Jakafi/ruxolitinib статус принципиально нового лекарственного средства для лечения острой реакции отторжения, возникающей при пересадке биоматериалов. Статус поможет препарату ускоренно пройти регистрацию. Других одобренных FDA препаратов для терапии данного заболевания нет.

Интересна история препарата Джакафи /Jakafi (руксолитиниб /ruxolitinib). Он была разработан американской биотехнологической компании Incyte Corporation для лечения миелофиброза, Сейчас препарат одобрен в США как средство против миелофиброза, а также для терапии пациентов, страдающих истинной полицитемией, если у них был зафиксирован неадекватный ответ или непереносимость гидроксимочевины. В 2011 году фармгигант Novartis, который принимал участие в разработке руксолитиниба для использования в гематологии и онкологии, получил права на его распространение за пределами США.

Основой для предоставления особого статуса Джакафи по показанию «трансплантат против хозяина» стали результаты двух небольших исследований, в ходе которых большинство пациентов показали положительной ответ на терапию.

Руксолитиниб (INCB018424 фосфат, INC424, руксолитиниб фосфат) является селективным ингибитором Янус-киназ 1 и 2 (JAK1 и JAK2), которые опосредуют передачу сигнала рядом цитокинов и факторов роста, играющих важную роль в гемопоэзе и функционировании иммунной системы.